中国网财经7月19日讯全球生物治疗领域企业杰特贝林(CSL Behring)日前宣布，其创新药物FXIIa抑制剂单克隆抗体(garadacimab)上市申请已正式获得国家药品监督管理局药品审评中心受理，用于预防遗传性血管性水肿(HAE)发作。
此次受理是garadacimab在中国上市进程中的关键里程碑，为中国HAE患者带来了全新的预防性治疗选择。
资料显示，遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见、可危及生命的遗传性疾病，以反复且不可预测的皮肤和/或黏膜下水肿发作为主要特征。发作部位常累及腹部、喉部、面部及四肢，因喉头水肿引发的呼吸困难甚至窒息是HAE患者的主要死因。在全球范围内，HAE的患病率约为1/10000至1/50000。目前，中国尚缺乏全面的HAE流行病学数据。
Garadacimab是全球首款且目前唯一靶向因子XIIa(FXIIa)用于HAE预防性治疗的药物，其创新的给药方案为起始即采用每月一次皮下注射，通过预充式自动注射器可在15秒内完成，显著提升了治疗便捷性和患者依从性，适用于成人和12岁及以上青少年患者。研究表明，FXIIa是触发HAE发作级联反应的关键因子。garadacimab通过精准抑制FXIIa，从源头上阻断该反应链，从而有助于控制HAE症状。基于其显著的临床价值，garadacimab已被纳入2024版《中国遗传性血管性水肿诊断与治疗专家共识》，列为HAE的长期预防性治疗药物。目前，该药物已在美国、欧盟、英国、日本、澳大利亚、瑞士、阿联酋等国家和地区获得上市许可。
“此次新药申请获得受理是garadacimab惠及中国HAE患者的重要一步。我们为有望将这款具有突破性机制的预防性治疗方案引入中国而倍感振奋。”杰特贝林中国总经理王玉表示，杰特贝林将持续与国家药品监督管理局保持密切沟通，积极支持garadacimab在中国的审评工作，期待早日为中国HAE患者带来这一重要的治疗新选择。
据北京协和医院变态反应科主任医师支玉香教授介绍，我国有58.9%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%，是HAE患者的主要死亡原因之一。及时干预，尤其是急性喉头水肿的抢救，直接关系到患者的生命安全。
支玉香教授表示，HAE治疗的最终目标是实现疾病完全控制(零发作)和患者生活正常化。长期预防治疗能将发作频率和严重程度降至最低，帮助患者尽可能回归正常生活。然而，目前国内可及的HAE针对性预防治疗选择仍显不足。“像garadacimab这类已在国际上广泛应用的预防性治疗药物进入中国审评阶段，令人倍感期待。这类药物引入不仅能显著丰富临床治疗手段，更有望提升患者生存质量，降低致命性发作风险，从而推动我国HAE规范化诊疗水平的整体进步。”
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